说医解药

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又有孩童死于临床试验,中国的基因治疗怎么了?

又有孩童死于临床试验,中国的基因治疗怎么了?9 Aug26 min

上海交大仇子龙团队基因编辑临床试验导致一名6岁女童死亡一事带来的震动还未平息,2026年8月5日,又有一例基因治疗临床试验导致孩童死亡的案例被曝光:辉大基因针对杜氏肌营养不良(DMD)的在研基因编辑治疗HG302,2025年8月在临床试验里导致一名受试者死亡。

参加基因治疗的临床试验被不少罕见病家庭视为最后的希望,为什么患者、患者家属期望的解药如今频频以催命符的方式告终?

这期节目你会听到【🎙️时间轴】:

00:00 引言

01:15 病:杜氏肌营养不良

04:22 药:HG302是什么

08:57 试验与死亡

13:12 死亡阴影下的IIT

16:02 AAV还安全吗?

19:49 需要谨慎的基因治疗

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