说医解药

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Gelsinger悲剧:一位科学家与整个基因治疗如何从废墟中涅槃

Gelsinger悲剧:一位科学家与整个基因治疗如何从废墟中涅槃6 Aug36 min

2026年7月23日,著名学术期刊《科学》曝光了一起惊人的基因编辑治疗致死事故:一对中国夫妇为治疗患有罕见神经系统遗传疾病的女儿,求助于上海交通大学仇子龙团队,但后者为这位6岁女童量身定制的腺相关病毒(AAV)基因治疗反而引发了严重副作用,导致女童死亡。

如果对基因治疗历史有了解的人,很难不联想到基因治疗上一个研发热潮时的一起悲剧:1999年,年仅18岁的Jesse Gelsinger在宾夕法尼亚大学展开的一项基因治疗临床试验中因病毒载体引发的严重免疫反应去世。

那场悲剧让基因治疗的临床研究几乎彻底中断了十年,可也是在那场悲剧之后,通过严密的调查、深刻的反思以及重回基础的研究,催生了如今更为安全的基因治疗。

以史为镜,今天我们一起回顾基因治疗历史上最严重的一起医疗事故,以及这起事故背后,一位科学家以及一整个研究领域,如何从绝境中涅槃重生。

这期节目,你会听到【🎙️时间轴】:

00:00 引言

01:56 90年代的基因治疗热

07:42 中断一切的灾难

10:52 Jesse应该参加试验吗?

14:06 违规用药

19:11 无法预见的危险

24:04 绝境中的涅槃