参加临床试验是赌命吗？老百姓如何判断一个试验是否靠谱？Vol.88

不到两个月的时间里，中国多个基因治疗、细胞治疗的早期临床试验里出现了受试者不幸死亡的情况。看到接二连三的受试者死亡的新闻，不少人或许会生出一丝恐惧：身患重病时如果专家推荐我去参与临床试验，这种推荐还能信吗？

我们今天就来揭开临床试验的神秘面纱，聊聊使用还在验证阶段的新药、新疗法时，我们如何尽可能保障受试者的安全，以及普通人该如何理性看待试验性药物，如何辨析自己是否该参加某个试验。

你会听到【🎙️时间轴】：

00:00 引言

02:43 未知就是一种风险

不是只有在研药物有风险，但由于临床试验是评估新药、医疗器械或新疗法在人体中的安全性和有效性的科学研究过程，这个阶段的药物、疗法相比上市药物，无论是有效性还是安全性都有更多未知数。这种未知导致患者/受试者，相比使用传统治疗的患者，要承担更多风险。

06:05 控制风险是设计临床研究的核心考量

为了让尽可能少的受试者面对药物首次进入临床时高度不确定的安全性风险，1期试验不仅招募的受试者少，一般不会超过100人，而且不会让同一个试验的受试者一起吃药开始试验，必须是让受试者一个一个按照顺序去接触药物。同时在起始剂量上，要么在未见不良反应剂量的基础上留下大量冗余，要么采用最低预期生物效应剂量，把所有受试者面临的风险都尽量控制在最低水平。

14:38 不仅要安全，我们还要让受试者有收益

无论是健康志愿者，还是参与试验的患者，都会有一定的经济补偿。参与临床试验必须免费，任何收费，尤其是收取医药费用，是巨大的红灯信号。

健康志愿者的收益可能就是经济补偿，但患者不一样，还要考虑让他们能尽量在试验中有健康收益。很多抗癌药的剂量爬升会做快速处理。比如常规是起始剂量看3个受试者再爬到下一个，一种快速爬升是看1个受试者，第一个受试者用了后副作用很轻微，直接进入下一个剂量。减少使用无效剂量的受试者人数，以及受试者在无效剂量里停留的时间。

21:01 基因治疗、细胞治疗带来的新挑战